基因疗法治愈实验鼠血友病,未尝不会成真

2019-10-01 12:07 来源:未知

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日本一个研究小组近日报告说,他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。

原标题:霍金“超人种族”的进化预言,未尝不会成真 | 新京报专栏

日本一个研究小组近日报告说,他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。

如果智力基因对人类智力和健康长寿的关联被彻底厘清,那么通过修饰这些基因来改写人类的智力和寿命绝不是没有可能。

血友病是由于基因异常导致的出血性疾病,其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,导致凝血时间延长,出血难以止住。有的患者为了预防出血,从小就要每周注射1次至3次凝血因子制剂。

图片 1▲霍金遗作——《对重大问题的简明回答》封面

日本自治医科大学等机构的研究人员近日在英国《科学报告》杂志上发表论文说,研究人员先培育出了基因异常的血友病实验鼠,再利用目前最热门的CRISPR/Cas9基因编辑技术,将能破坏异常基因的一种酶和正常基因导入产生凝血因子的肝脏部位,结果成功修复了异常基因,实验鼠的血友病被治愈。

近期,已故物理学家、作家斯蒂芬·霍金新书中关于基因工程对未来影响的预测引发了巨大争议。霍金表示,在未来,富人可以通过选择性地编辑自己和后代的DNA,从而进化出一个新的超人种族。

研究人员说,这只是动物实验结果,希望将来在此基础上开发出能根治血友病的方法。研究人员表示,基因变异存在个人差异,如果这种方法今后能用于临床,可能需要对不同人进行针对性的基因修复。

这种非自然选择的进化模式可以令他们以更快的速度提升各种人类特性例如记忆力、对疾病的抵抗力还有寿命,能够改写人的智力甚至是本能。这种先天优势使得这些超人种族群体对普通人的生活乃至生存带来深远的影响,那些未经改造的普通人可能因此变得无关紧要或是走向灭绝。

有一些科学家则意见相左,对霍金的观点提出了强烈质疑,认为优秀基因并不能造就聪明的后代,而相较于基因的影响,人类的智力水平更取决于成长历程。比如《“优秀基因”就能造就“聪明孩子”?不》就是其中一个代表。

事实上,这种说法缺乏科学依据,并且过于片面。霍金的观点虽然看起耸人听闻,但其实并不缺乏科学事实的支撑。在漫长的科学研究的磨砺中,基因编辑技术已趋于成熟。在一些遗传学家看来,这其实已经是生命科学不可避免的发展趋势。

图片 2▲史蒂芬·霍金 图片来源:视觉中国

早在六年前,Crispr Cas9(它是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御,可用来对抗入侵的病毒及外源DNA)这一高效精确的基因编辑技术被发明,让在修饰原有有害基因并且引入新的优良基因成为触手可及的现实。

除了新兴尖端技术的辅助,许多现有的科学研究成果也正在印证霍金的预言。日本自治医科大学等机构的研究人员的一项最新的研究表明,在基因异常的血友病实验鼠身上,利用Crispr Cas9基因编辑技术,可以将能破坏异常基因的一种酶和正常基因导入产生凝血因子的肝脏部位,实现对异常基因的修复,治愈实验鼠的血友病。

在我国,血友病这种由基因异常导致的出血性疾病(其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,导致患者一旦受伤出血便会很难止住)严重影响着近14万病患的健康状况。基因编辑技术的改良和发展,很可能在未来几年内让患儿在出生前就和导致血友病的异常基因说再见,或者在患儿出生后也可以对致病基因进行修改使其完全被治愈。而在不久的将来,大部分的由基因导致的遗传病也一定可以通过改造修饰被完全消灭。

当然,基因除了对遗传性疾病有重大的影响,对智力的影响也是不容小觑的。据《医学新闻》报道,一个人的智力表现有50% -80% 依赖遗传基因,其余受环境、教育、营养条件等因素影响。而在一项发表于《自然─分子精神病学(nature Molecular Psychiatry)》期刊中的迄今为止最大型的人类学研究中,科学家们确定了超过500种与智力相关的基因。

与此同时,研究揭示了部分智力基因可能与健康长寿也有关联。在童年时期就表达出此类基因的人,晚年患上老年痴呆、抑郁症、精神分裂症和肥胖症的可能性会大大降低。此外,研究人员也发现了人类基因组中有187个与思维技能相关的区域,甚至有一些智力基因可能与长寿与健康相关。

也就是说,如果智力基因对人类智力和健康长寿的关联被彻底厘清,那么通过修饰这些基因来改写人类的智力和寿命绝不是没有可能。

但由于基因编辑费用十分高昂,一旦通过伦理审核进入大规模应用也只有富人能够承担得起,这也就意味着那只有最富有的国家和最富有的一部分人能够获得接触到基因编辑带来的益处。去年年中,以基因编辑为治疗原理的免疫疗法已经在美国上市,这种个人定制化的医疗方案使得特定类型的白血病可以被完全治愈,但是动辄上百万的治疗费用使得富人更容易得到白血病的死亡豁免权。

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